Terapia génica corrige rara enfermedad de la sangre

Investigadores alemanes reportaron que a través de terapia de genes (o terapia génica) lograron corregir el malfuncionamiento del gen responsable del síndrome Wiscott-Aldrich, una enfermedad considerada como rara, pero devastadora para los niños, ya que  provoca hemorragias prolongadas por pequeños golpes o arañazos. Este desorden deja a los niños vulnerables a ciertos tipos de cáncer y a peligrosas infecciones, publica el portal noticioso Health Day News.

El experimento fue considerado exitoso, debido a que las células implantadas fueron capaces de aumentar el número de plaquetas y mejorar algunas células del sistema inmune.

Sin embargo, uno de los 10 niños que participaron en el estudio desarrolló una aguda leucemia de células T, como resultado de la inserción de un gen saludable por medio de un vector viral (un virus modificado que funciona como vehículo para introducir material genético en el núcleo de otra célula).

El estudio muestra un avance potencial en la terapia génica con células madre en un desorden genético, indicó el especialista y director del Center of Excellence for Aging and Brain Repair en la Universidad del Sur de Florida, Paul Sanberg para Health Day News, aunque reconoció que es necesario encontrar vectores más eficientes y seguros.

Los niños que desarrollan el síndrome de Wiskott-Aldrich nacen con un defecto genético heredado en el cromosoma X, el cual afecta el número y tamaño de plaquetas y hace que sean más suceptibles a sangrar con facilidad y a padecer infecciones.

El tratamiento más utilizado para este síndrome es el trasplante de médula espinal, que de funcionar, puede curar al paciente, aunque un procedimiento peligroso debido al rechazo que el cuerpo puede generar y a las infecciones que se presentan posteriormente.